Ipinaliwanag: Ang Nobel Prize sa Chemistry para sa gunting upang i-edit ang mga gene

Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna share Prize para sa chemistry ng CRISPR, na nagpapahintulot sa mga siyentipiko na 'cut-paste' sa loob ng isang genetic sequence. Ito ay may iba't ibang potensyal na paggamit, ngunit nagpapataas din ng mga alalahaning etikal.

Una, ang mga mananaliksik ay artipisyal na lumikha ng isang gabay na RNA, na tumutulong sa pagkuha ng genetic scissors sa lugar sa genome kung saan gagawin ang hiwa. Para mag-edit ng gene, espesyal silang nagdidisenyo ng maliit na template ng DNA. Kapag inayos ng cell ang hiwa, gagamitin nito ang DNA template na ito. Binabago nito ang code sa genome. (Johan Jarnestad/The Royal Swedish Academy of Sciences)

Ang pagiging simple nito ay madalas na inihambing sa mekanismong 'Cut-Copy-Paste' sa anumang word processor (o marahil, ang parehong karaniwang mekanismo ng 'Find-Replace'), habang ang paggamit nito ay maaaring potensyal na baguhin ang mga tao, at lahat ng iba pang anyo ng buhay. Posibleng maalis nito ang genetic, at iba pa, mga sakit, paramihin ang produksyon ng agrikultura, iwasto ang mga deformidad, at buksan pa ang mas pinagtatalunang mga posibilidad ng paggawa ng 'designer na mga sanggol', at magdala ng cosmetic perfection. Sa katunayan, anumang bagay na nauugnay sa paggana ng mga gene ay maaaring itama, o 'i-edit'.

Ang CRISPR (maikli para sa medyo inelegantly na pinangalanang Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) na teknolohiya para sa pag-edit ng gene ay nag-trigger ng napakalaking kaguluhan mula nang ito ay binuo noong taong 2012, kapwa para sa pangakong pinanghahawakan nito sa pagpapabuti ng kalidad ng buhay, at ang mga panganib ng maling paggamit nito. Daan-daang mga siyentipiko at laboratoryo ang nagsimulang magtrabaho sa teknolohiya para sa iba't ibang gamit. Sa huling walong taon, ang teknolohiya ay nagdala ng isang serye ng mga parangal at parangal para sa mga developer nito. Noong Miyerkules, nagtapos ito sa Nobel Prize para sa Chemistry para sa dalawang babaeng nagsimula ng lahat, 52-anyos na si Emmanuelle Charpentier ng France, at 56-anyos na Amerikanong si Jennifer Doudna.

Posibleng ang tanging pagkakataon sa kasaysayan ng Nobel Prize na dalawang babae ang idineklara na nag-iisang nagwagi.

Ang teknolohiya

Ang pag-edit, o pagbabago, ng mga pagkakasunud-sunod ng gene ay hindi bago. Ilang dekada na itong nangyayari, partikular na sa larangan ng agrikultura, kung saan ang ilang mga pananim ay binago ng genetically upang magbigay ng mga partikular na katangian.

Ngunit ang ginawa ng CRISPR ay gawing napakadali at simple ang pag-edit ng gene, at kasabay nito ay napakahusay. At ang mga posibilidad ay halos walang katapusan, sabi ni Debojyoti Chakraborty na nagtatrabaho sa teknolohiyang ito sa New Delhi-based CSIR-Institute of Genomics and Integrative Biology.

Sa esensya, gumagana ang teknolohiya sa simpleng paraan — hinahanap nito ang partikular na bahagi sa genetic sequence na na-diagnose na sanhi ng problema, pinuputol ito, at pinapalitan ito ng bago at tamang pagkakasunod-sunod na hindi na nagiging sanhi ng problema.

Ginagaya ng teknolohiya ang isang natural na mekanismo ng pagtatanggol sa ilang bakterya na gumagamit ng katulad na paraan upang protektahan ang sarili mula sa mga pag-atake ng virus.

Ang isang molekula ng RNA ay na-program upang mahanap ang partikular na problemang pagkakasunud-sunod sa DNA strand, at isang espesyal na protina na tinatawag na Cas9, na ngayon ay madalas na inilarawan sa sikat na panitikan bilang 'genetic scissor', ay ginagamit upang masira at alisin ang problemang pagkakasunud-sunod. Ang isang DNA strand, kapag nasira, ay may likas na tendensyang ayusin ang sarili nito. Ngunit ang mekanismo ng auto-repair ay maaaring humantong sa muling paglaki ng isang problemadong pagkakasunud-sunod. Nakikialam ang mga siyentipiko sa proseso ng auto-repair na ito sa pamamagitan ng pagbibigay ng nais na pagkakasunud-sunod ng mga genetic code, na pumapalit sa orihinal na pagkakasunud-sunod. Ito ay tulad ng pagputol ng isang bahagi ng isang mahabang zipper sa isang lugar sa pagitan, at pinapalitan ang bahaging iyon ng isang sariwang segment.

Express Explaineday ngayon saTelegram. I-click dito para sumali sa aming channel (@ieexplained) at manatiling updated sa pinakabago

Dahil ang buong proseso ay programmable, ito ay may kahanga-hangang kahusayan, at nagdala na ng halos mahimalang resulta. Napakaraming sakit at karamdaman, kabilang ang ilang uri ng cancer , na sanhi ng hindi gustong genetic mutation. Ang lahat ng ito ay maaaring maayos sa teknolohiyang ito. Mayroong malawak na mga aplikasyon sa ibang lugar din. Ang mga genetic na sequence ng mga organismo na nagdudulot ng sakit ay maaaring baguhin upang gawin itong hindi epektibo. Maaaring i-edit ang mga gene ng mga halaman upang makatiis ang mga ito sa mga peste, o mapabuti ang kanilang tolerance sa tagtuyot o temperatura.

Sa mga tuntunin ng mga implikasyon nito, posibleng ito ang pinakamahalagang pagtuklas sa mga agham ng buhay pagkatapos ng pagtuklas ng double-helix na istraktura ng molekula ng DNA noong 1950s, sabi ni Siddharth Tiwari ng National Agri-Food Biotechnology Institute na nakabase sa Mohali na naging gamit ang teknolohiyang CRISPR sa mga gene ng halamang saging.

Emmanuelle Charpentier at Jennifer Doudna, para sa pagtuklas ng CRISPR/Cas9 genetic scissors, na maaaring magamit upang baguhin ang DNA ng mga nabubuhay na bagay.

Ang mga Nanalo

Si Charpentier at Doudna ay nagtatrabaho nang nakapag-iisa nang sila ay natitisod sa iba't ibang piraso ng impormasyon na kalaunan ay nagsama-sama upang mabuo sa teknolohiyang ito. Si Charpentier, isang biologist noon ay nagtatrabaho sa isang laboratoryo sa Sweden, ay nangangailangan ng kadalubhasaan ng isang biochemist upang iproseso ang bagong impormasyong nakuha niya sa mga genetic sequence sa isang partikular na bacteria na kanyang pinagtrabahuan na tinatawag na Streptococcus pyogenes.

Narinig niya ang tungkol sa trabaho ni Doudna sa Unibersidad ng California, Berkeley, at ang dalawa ay nagkataong nagkita sa isang siyentipikong kumperensya sa Puerto Rico noong 2011, ayon sa isang account na inilathala sa website ng Nobel Prize. Iminungkahi ni Chapentier ang isang pakikipagtulungan, kung saan sumang-ayon si Doudna. Ang kanilang mga grupo ng pananaliksik ay nagtulungan sa mahabang distansya sa susunod na taon. Sa loob ng isang taon ay nakapaglabas sila ng isang rebolusyonaryong teknolohiya ng pag-edit ng gene.

Ilang iba pang mga siyentipiko at grupo ng pananaliksik ay gumawa din ng mahahalagang kontribusyon sa pagbuo ng teknolohiyang ito. Ang isang tulad ni Virginijus Siksnys, isang biochemist na nagtatrabaho sa Vilnius University sa Lithuania, ay malawak na kinikilala bilang isang co-inventor ng teknolohiyang ito. Sa katunayan, ibinahagi ni Siksnys ang 2018 Kavli Prize sa Nanoscience kay Doudna at Chapentier para sa teknolohiyang ito. Ngunit ang seminal na kontribusyon ng dalawang babae ay hindi mapag-aalinlanganan. Ang kanilang tagumpay ay kinilala sa pamamagitan ng ilang prestihiyosong parangal sa nakalipas na ilang taon, kabilang ang Breakthrough Prize sa Life Sciences noong 2015 at ang Wolf Prize sa Medicine mas maaga sa taong ito.

Nagkaroon ng ilang mga murmurs sa siyentipikong komunidad tungkol sa Chemistry Nobel na napunta sa mga biologist. Ngunit tila ito ay hindi isang bagong kababalaghan. Ang pangunahing papel ng kimika sa mga agham ng buhay - sa antas ng molekular, ang biology ay mahalagang kimika - ay natiyak na ang pagtaas ng bilang ng mga premyong Nobel ay kamakailan lamang ay iginawad para sa trabaho sa larangan ng biochemistry. Sa katunayan, ang isang pananaliksik na papel na inilathala nang mas maaga sa taong ito ay itinuro ang unti-unting pagbabago sa likas na katangian ng premyong Chemistry. Ayon sa Chemistry World, isang news magazine na inilathala ng Royal Society of Chemistry, sa 189 na siyentipiko na ginawaran ng Chemistry Nobel sa ngayon, 59 ang nagtrabaho sa larangan ng biochemistry. Ito ay higit pa sa ibang sangay ng kimika.

Basahin din ang | Ang mga Nobel Prize para sa Physics at Gamot

Mga Alalahanin sa Etikal

Noong Nobyembre 2018, isang Chinese researcher sa Shenzen ang lumikha ng internasyonal na sensasyon sa kanyang pag-aangkin na binago niya ang mga gene ng isang embryo ng tao na kalaunan ay nagresulta sa pagsilang ng kambal na batang babae. Ito ang unang dokumentadong kaso ng isang 'designer babies' na ginawa gamit ang mga bagong tool sa pag-edit ng gene tulad ng CRISPR, at eksaktong itinaas ang uri ng mga alalahaning etikal na binabanggit ng mga siyentipiko tulad ni Doudna.

Sa kaso ng Chinese twins, ang mga gene ay in-edit upang matiyak na hindi sila mahahawa ng HIV, ang virus na nagdudulot ng AIDS. Ang espesyal na katangiang ito ay mamamana rin ng kanilang mga susunod na henerasyon. Ang mga alalahanin ay hindi tungkol sa dahilan kung bakit ginamit ang teknolohiya gaya ng etika ng paggawa ng mga sanggol na may partikular na genetic na mga katangian. Itinuro ng mga siyentipiko na ang problema sa kasong ito, ang potensyal na impeksyon sa HIV virus, ay mayroon nang iba pang alternatibong solusyon at paggamot. Ang nagpalala pa rito ay malamang na ginawa ang pag-edit ng gene nang walang anumang pahintulot o pangangasiwa sa regulasyon. Itinuro din ng iba na bagama't hindi kapani-paniwalang tumpak ang teknolohiya ng CRISPR, hindi ito 100 porsyentong tumpak, at posible na ang ilang iba pang mga gene ay maaari ding mabago nang hindi sinasadya.

Si Doudna mismo ay nangangampanya para sa pagbuo ng mga internasyonal na panuntunan at mga alituntunin para sa paggamit ng teknolohiya ng CRISPR, at itinaguyod ang pangkalahatang paghinto ng mga ganitong uri ng mga aplikasyon hanggang sa panahong iyon.

Ibahagi Sa Iyong Mga Kaibigan: